海和药物高选择性PI3Kα抑制剂瑞索利塞出海-正式申请日本上市许可|盈科Family

2025-08-15

今日，上海海和药物研究开发股份有限公司（海和药物）宣布，公司已正式向日本厚生劳动省（MHLW）申请自主开发的、具有完全知识产权的创新药物PI3Kα抑制剂瑞索利塞（研发代号：CYH33）的新药上市许可。本次申报上市的适应症为：用于治疗“既往接受化疗后疾病进展或复发的携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌（OCCC）”。2025年6月，瑞索利塞已获得了厚生劳动省的孤儿药认定。

本次适应症的上市许可申请主要基于CYH33-G201关键II期研究的有效性和安全性数据。该研究是一项多国、多中心的开放、单臂临床试验，旨在评估瑞索利塞用于既往接受化疗后疾病进展或复发的携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌人群的疗效和安全性。该研究全球主要研究者是中国复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授。

海和药物首席执行官董瑞平博士表示：“在创新与责任并重的道路上，我们正以科学的力量为患者点亮希望。CYH33作为海和药物自主研发的高选择性PI3Kα抑制剂，不仅代表着中国原研药的突破，更承载着对全球罕见肿瘤患者深切的关怀。此次在日本申请NDA，标志着我们践行全球‘创新引领’的关键一步，是公司自主开发的谷美替尼在日本成功获批上市之后的又一里程碑。期待CYH33能顺利获批，给OCCC患者带来新的治疗希望。”

CYH33-G201全球主要研究者，复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授表示：“卵巢透明细胞癌（OCCC）是一种罕见且侵袭性强的上皮性卵巢癌亚型；临床诊治非常棘手，传统治疗手段疗效有限，复发性OCCC患者更是无标准治疗方案。瑞索利塞作为全球首个用于OCCC治疗的PI3Kα抑制剂，在临床研究中展现了显著的抗肿瘤活性，为患者提供了精准治疗新选择。期待它早日获批，也希望能有越来越多的创新药物在罕见肿瘤治疗领域有新的突破。”

关于卵巢透明细胞癌和PIK3CA突变

卵巢透明细胞癌（OCCC）是一种罕见且侵袭性强的上皮性卵巢癌亚型。与常见的浆液性卵巢癌相比，OCCC具有独特的分子特征，传统治疗手段疗效有限——患者对铂类化疗的响应率极低。复发性OCCC患者更是无标准治疗方案，预后远差于浆液性卵巢癌，存在未满足的临床需求。

基因组研究表明，OCCC存在高频PIK3CA基因突变。该突变富集于外显子9（螺旋区域）和外显子20（激酶区域），并激活PI3Kα及其下游通路，驱动OCCC的发生发展，是潜在的治疗靶点。

关于瑞索利塞（CYH33）

CYH33是海和药物具有全球自主知识产权的全新结构、高活性的磷脂酰肌醇3-激酶α（PI3Kα）选择性抑制剂。临床前研究显示，CYH33可高效、特异地抑制PI3Kα激酶活性，对PIK3CA突变的肿瘤模型具有强效抗肿瘤作用。CYH33临床试验初步数据提示，CYH33 的安全性、耐受性良好，毒性可控，可有效治疗具有PIK3CA突变的多种晚期实体瘤，如乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌等。目前，CYH33作为单药治疗，或与其他抗肿瘤药物联合使用的多项临床研究正在进行中，以评估其在更大范围的晚期肿瘤患者中的安全性和有效性。

海和药物是中国领先的自主创新生物技术公司，专注于抗肿瘤创新药物的发现、开发、生产及商业化，希望为全球癌症患者带来更安全、更有效的治疗方法。海和药物坚持走自主创新的道路，同时拥有一支具有全球化视野的科研和管理团队，积极布局创新药物的国际开发之路。目前海和药物已有2款产品获准上市：1.谷美替尼片，中文商品名：海益坦®；日本商品名：ハイイータン®錠50㎎，已正式在中国和日本均获批上市。2.紫杉醇口服溶液已正式在中国获批上市。另，海和药物同时有多个在研重点管线的候选药物。

参考文献

Pectasides D, Fountzilas G, Aravantinos G, et al. Advanced stage clear-cell epithelial ovarian cancer: the Hellenic Cooperative Oncology Group experience. Gynecol Oncol. 2006 Aug; 102(2): 285-91.
Kajiyama H, Shibata K, Mizuno M, et al. Postrecurrent oncologic outcome of patients with ovarian clear cell carcinoma[J]. Int J Gynecol Cancer, 2012, 22(5): 801-806.
Ye S, Zhou S, Wu Y, et al. Genomic profiling of ovarian clear cell carcinoma in Chinese patients reveals potential prognostic biomarkers for survival. Ann Med. 2023 Dec; 55(1): 2218104.
Yang Q, Zhang C, Ren Y, et al. Genomic characterization of Chinese ovarian clear cell carcinoma identifies driver genes by whole exome sequencing. Neoplasia. 2020 Sep; 22(9): 399-430.
Itamochi H, Oishi T, Oumi N, et al. Whole-genome sequencing revealed novel prognostic biomarkers and promising targets for therapy of ovarian clear cell carcinoma. Br J Cancer. 2017 Aug 22; 117(5): 717-724.
Yamamoto S, Tsuda H, Takano M, et al. PIK3CA mutations and loss of ARID1A protein expression are early events in the development of cystic ovarian clear cell adenocarcinoma. Virchows Arch. 2012 Jan; 460(1): 77-87.
R.L. Chandler, J.S. Damrauer, J.R. Raab, et al., Coexistent ARID1A-PIK3CA mutations promote ovarian clear-cell tumorigenesis through pro-tumorigenic inflammatory cytokine signalling, Nat Commun, 6 (2015) 6118.
Zhang X, Deng H, Zhao X, et al. RNA interference-mediated silencing of the phosphatidylinositol 3-kinase catalytic subunit attenuates growth of human ovarian cancer cells in vitroand in vivo. Oncology 2009;77:22-32.
Kinross K, Montgomery K, Kleinschmidt M, et al. An activating Pik3ca mutation coupled with Pten loss is sufficient to initiate ovarian tumorigenesis in mice. The Journal of clinical investigation 2012;122:553-7.

暂无更多

返回列表